Ze świata medycyny

"Pośród nieskończoności chorób o poznanym podłożu genetycznym, jest grupa tych, które uważa się za wyniszczające i dotykające dwie z istotnych i niezastąpionych tkanek, dających to, co większość ludzi opisuje słowami:
życie i niezależność (samodzielność). Te dwie tkanki to: tkanka nerwowa (odpowiedzialna za pobudzanie mięśni) i mięśniowa. Choroby, które je dotykają, znane są jako choroby neuromięsniowe.

Obecnie brak jest jakiejkolwiek kuracji lub efektywnej terapii, która by zatrzymywaća lub odwracała rozwój dystrofii mięśniowej, podobnie jak dla większości znanych chorób neuromięśniowych. Niemniej są liczne sposoby postępowania, które mogą łagodzić niektóre z symptomów choroby, choćby w niewielkim stopniu, lub spowolnić jej nieuchronny postęp."